这两日，一篇题为《一个父亲的选择：铤而走险自制药，还是等着孩子死去》的文章刷屏网络。本文中，高中毕业的徐伟为拯救儿子自学基因编辑，自制药用级化合物用于治疗罕见疾病的故事，引起了众多讨论。今天(九月二十九日)，当事人徐伟在微博上发帖，感谢所有人的关心和鼓励，对有关安全问题作出回应，并求助专家及相关检测机构能够提供支持与帮助。
根据《一个父亲的选择：铤而走险自制药，还是等着孩子死去》一文，徐伟的儿子小灏洋身患极其罕见的遗传性疾病Menkes综合症。
文章提到，国际上，补充组氨酸铜常被用作对Menkes的对症治疗。在境外，这种简单的化合物通常以院内制剂的形式存在。我国也有医生尝试将组氨酸铜作为医院用制剂，但由于医院内试剂整体紧缩，行政审批手续繁琐，儿童注射剂需要更加严格，最终不了了之。因此，大陆父母的普遍选择，就是到中国台湾和美国医院拿到药品。
然而，一场新冠肺炎疫情打破了海外就医的渠道，徐伟开始走上危险的自制药之路。
为了应对徐伟的尝试，北京协和医院原药剂科主任张继春对药品的安全性表示担忧，“作为静脉注射剂生产都是非常严格的，加药是否要加药才能保证安全，加药时一定要严格控制用量。听到父亲的自制药经验，张继春也感慨万千：“他能做到这一步，可说是奇迹”。同时，她也一再强调，这种方法，可以理解，但不符合常理。作为个人，张继春同情罕见病家庭的遭遇，而且也没有治疗方法，只能任由病人“死马当活马医”。但从专业角度，她认为，不管是从药物监管还是临床使用层面，都不会鼓励这种行为。
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组氨酸铜制备完成，徐伟将残留的液体倒入培养皿做无菌检验（图自“八点健闻”微信公众号，陈鑫摄）
随着这篇文章的广泛传播，今日，微博认证为“为救儿子自学基因编辑的父亲徐伟”的用户@不负我时光出面发声，连发2条微博回应相关问题，并表达求助之意。
在第一条微博中，@不负我时光感谢众人对孩子病情的关心和鼓励。
在第二条微博中，@不负我时光先是集中回应了人们关心的一些问题。关于化合物安全性方面，@不负我时光表示已根据药典尽量达到环境的洁净度，空间也用过氧乙酸灭菌过，空气沉降菌与浮游菌都通过检验，制剂最终也通过了0.22um的过滤灭菌，并且所有原料均采用药用级，最后也会通过TSA接种验证无菌，鲎试剂检测细菌内毒素。关于孩子用药后的相关状况，@不负我时光表示，化合物只能对儿子的病情起到缓解的作用，所以开始培养间充质干细胞，希望通过干细胞更好的改善孩子的病情。
之后，@不负我时光表达了求助之意。一方面，他表示，生物制剂的支原体、人源病毒、细胞表面标志物、端粒酶等相关的检测费用昂贵，而孩子病了之后所有收入来源都断了，加上搭建实验室和研发后期的基因药物，囊中羞涩，希望有相关的检测机构能够提供一些帮助。
另一方面，@不负我时光也希望能有专家提供支持，他称自己对于AAV9载体的免疫问题和多次递送问题还不是了解的很透彻，希望有相关的AAV载体专家能够帮忙解答一些疑问。微单软件另外，他还想根据孩子突变位点设计primeeditor的RNA，通过构建质粒体外验证编辑效率，在此方面也希望有关的专家可以提供帮助。
最后，@不负我时光再次表达了感谢之意，表示自己一路走来从来没有听到过这么多的鼓励和支持，“我相信没有什么困难是战胜不了的，图大于其细，图难于其易，希望总是有的，孩子会好的！”
